La malattia di Parkinson può iniziare nell'utero

La malattia di Parkinson può iniziare nell'utero
La malattia di Parkinson può iniziare nell'utero
Anonim

Le persone che sviluppano la malattia di Parkinson prima dei 50 anni potrebbero essere nate con cellule cerebrali già danneggiate che non sono state rilevate per decenni.

Gli scienziati dell'Istituto di Medicina Rigenerativa del Cedars-Sinai Medical Center, in un articolo pubblicato su Nature Medicine, sostengono che il Parkinson precoce sia forse una malattia congenita.

Questo disturbo neurodegenerativo di solito colpisce le persone anziane e i sintomi si sviluppano piuttosto lentamente. Nel parkinsonismo, i neuroni che producono dopamina nel cervello vengono danneggiati e uccisi. La dopamina determina anche la capacità di coordinare i movimenti muscolari, che determina i noti sintomi della malattia: lentezza, rigidità muscolare, tremori e perdita di equilibrio. Nella maggior parte dei casi, la causa esatta dell'insufficienza neuronale non è chiara e non esiste una cura nota per la causa sottostante, ma solo il sollievo dai sintomi.

Sebbene la maggior parte dei pazienti abbia 60 anni o più al momento della diagnosi, circa il 10% dei pazienti è più giovane: da 21 a 50 anni. Il nuovo studio si concentra specificamente su questi giovani pazienti.

Il team ha coltivato cellule staminali speciali, note come cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), dai tessuti di giovani pazienti con malattia di Parkinson. Un processo speciale consente la creazione di cellule non completamente differenziate dalle cellule adulte. Queste iPSC possono quindi produrre qualsiasi tipo di cellula del corpo umano che sia geneticamente identica alle cellule del paziente. Il team ha utilizzato le iPSC per ottenere neuroni dopaminergici da ciascun paziente, quindi li ha coltivati in vitro e ha analizzato la funzione dei neuroni.

"La nostra tecnica ci ha fornito una 'finestra sul passato' per vedere quanto bene i neuroni dopaminergici fossero in grado di funzionare fin dall'inizio della vita di un paziente", spiega l'autore senior Dr. Clive Svendsen.

Pertanto, i ricercatori hanno scoperto due anomalie chiave nei neuroni della dopamina: l'accumulo della proteina alfa-sinucleina, che si verifica nella maggior parte delle forme di malattia di Parkinson, e il malfunzionamento dei lisosomi, strutture cellulari che fungono da "bidoni della spazzatura" per consentire alle cellule di liberarsi. di proteine in eccesso.

Apparentemente, la prima è una diretta conseguenza della seconda.

“Quello che vediamo con questo nuovo modello sono i primissimi segni della malattia di Parkinson. Sembra che i neuroni della dopamina in queste persone possano continuare a elaborare in modo errato l'alfa-sinucleina per 20 o 30 anni, causando i sintomi del Parkinson , spiega Svendsen.

Gli autori del lavoro sperano che il modello di sviluppo della malattia che hanno costruito con l'aiuto delle iPSC possa essere d'aiuto durante il test di una serie di farmaci. Se i calcoli risultassero corretti, i disturbi causati dalla malattia potrebbero essere “riparati”.

Gli scienziati hanno scoperto che un ingrediente attivo già esistente e approvato per il trattamento delle condizioni precancerose della pelle - PEP005 - ha ridotto il livello di alfa-sinucleina sia nei neuroni della dopamina in vitro che nei topi di laboratorio.

Il farmaco ha anche contrastato un'altra anomalia che gli autori hanno riscontrato nei neuroni dopaminergici dei pazienti - un aumento del livello di una versione attiva di un enzima chiamato protein chinasi C: tuttavia, il meccanismo di funzionamento di questo enzima a beneficio del Parkinson e contro il paziente non è ancora chiaro.

La prossima ricerca dovrebbe creare una forma economica del farmaco che può essere portata alla fase di sperimentazione clinica nell'uomo. Mentre stiamo parlando del trattamento o della prevenzione della malattia di Parkinson nei giovani pazienti, ma in futuro, gli scienziati testeranno come i loro risultati sono applicabili ad altre forme della malattia.

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